医学書院 Medicina 2011年4月
堀 明子（独立行政法人医薬品医療機器総合機構 安全第2部，新薬審査第5部）さんのお話。10年前なので、今は事情が違っているのでしょうか？？？
厚労省では「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」が開かれているようです。
「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬の要望募集」も行われている
医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬の要望募集について
欧米等では使用が認められているものの、国内では承認されていない医薬品及び適応等については、開発要望を募集し、寄せられた要望について「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」（以下「検討会議」という。）において、医療上の必要性を評価するとともに、承認申請のために実施が必要な試験の妥当性や公知申請への該当性を確認すること等により、製薬企業による未承認薬・適応外薬の開発を促しています。
中協医の資料「適応外使用の保険適用について」によれば、ミソプロストールの「流産後処置」への適応外使用は十分可能ではないか。ぜひ適応外使用を要望してほしい。
適応外使用に係る医療用医薬品の取扱いについて（いわゆる公知申請）
適応外使用に十分な科学的根拠があるもので、以下の場合、臨床試験の全部又は一部を新たに実施することなく、適応外使用に係る効能又は効果等が医学薬学上公知と認められれば承認できる。
①欧米にお て既に当該適応が承認され、その承認申請資料が入 いて既に当該適応が承認され、その承認申請資料が入手できる場合
②欧米において既に当該適応が承認され、国際的に信頼できる学術雑誌に掲載された科学的根拠となりうる論文等がある場合
③公的な研究等により実施されるなど倫理性、科学性及び信頼性が確認し得る臨床試験成績がある場合
